Исследование, опубликованное в журнале «Молекулярная терапия», базируется на ранней работе ветеринарного офтальмолога Андраса Комароми (András Komáromy) и его коллег из Государственного университета Мичигана. В 2010 году они восстановили дневное зрение у собак, которые страдали ахроматопсией, произведя замену мутирующего гена.

Лечение было эффективным для большинства молодых собак, в то время как не имело эффекта для собак старше 1 года. Комароми задался вопросом: а может быть, у более взрослых собак колбочковидная зрительная клетка (фоторецепторная клетка в сетчатке, которая обрабатывает дневной свет и цвет) сильно поизносилась.

Комароми заявил, что генная терапия работает, только если нефункционирующая клетка, которая первоначально поражается болезнью, не сильно дегенерировала. Поэтому мы решили выборочно разрушить светочувствительную часть колбочковидной зрительной клетки и дать ей снова вырасти перед применением генной терапии. Таким образом, мы получим более молодую, менее дегенерирующую клетку, которая может быть более подверженной терапии.

Для подтверждения этой теории Комароми с коллегами снова применили генную терапию на собаках с ахроматопсией в возрасте от 1 до 3 лет, но до этого они ввели собакам протеин CNTF, который вырабатывает центральная нервная система, чтобы клетки были здоровыми. В достаточно больший дозах он действует на фоторецепторы как обрезка цветов: он частично разрушает их, но дает возможность вырасти новым. И это сработало.

Комароми заявил, что они предлагают новую концепцию ретинальной терапии: одного направления лечения может быть недостаточно для восстановления потери зрения, но комбинированная терапия может увеличить терапевтический эффект.